Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi

Yıl: 2021 Cilt: 54 Sayı: 1 Sayfa Aralığı: 74 - 78 Metin Dili: Türkçe DOI: 10.5505/aot.2021.50103 İndeks Tarihi: 14-06-2021

Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi

Öz:
Giriş ve amaç: İdiopatik trombositopenik purpura olarak da adlandırılan immün trombositopeni (ITP),derin trombositopeni ve hayatı tehdit edici kanamalarla seyredebilen bir klinik tablodur. Birincibasamakta kullanılan tedavilere yanıtsız hastalarda son 10 yıldır kullanılmaya başlanan trombopoetinreseptör analogları rompilostim ve eltrombopag etkinliği kanıtlanmış yeni ajanlardır. Bu çalışmadakiamacımız steroide dirençli ITP hastalarında eltrombopag etkinliğini ve yan etkilerini gerçek yaşamverileriyle değerlendirmektir.Yöntem ve gereçler: Bu çalışma Ocak 2012 – Eylül 2020 tarihleri arasında ITP tanısı ile tedavi edilenhastaların retrospektif olarak değerlendirilmesi ile yapılmıştır. 18 yaş altı ve ITP dışı endikasyonlaeltrombopag kullanan hastalar çalışma dışı bırakılmıştır.Bulgular: Çalışmamıza dahil edilen 31 hastanın ortanca yaşı 60’dı (25-87). Bu hastaların 18’i (%58.0)kadındı. En az bir komorbiditesi olan hasta sayısı 19’du (%61.2). Hastaların tamamı ITP tedavisi içinbirinci sırada glukokortikosteroid tedavisi almıştı. Steorid tedavisine dirençli olan bu hastaların 16’sına (%51.6) ikinci sıra tedavi olarak splenektomi uygulanmıştı. Eltrombopag öncesinde ortanca trombositdeğeri 11x109/L (1x109/L - 46x109/L) iken 24 (%77.4) hastada tedaviye yanıt görülmüştü. Yanıt eldeedilen hastalarda ortanca 17.günde (3-57.gün) trombosit sayısı 50x109 üzerine çıkmıştı. Bu hastaların16’sında (%51.6) 50 mg/gün, yedisinde (%22.5) 25 mg/gün, ve bir (%3.2) hastada ise 75 mg/güneltrombopag tedavisi ile yanıt elde edilmişti. İki (%6.4) hastada grade 1 karaciğer fonksiyon testlerindeyükselme görülmüştü. Yan etki nedeniyle tedaviye devam edemeyen ya da tedaviye ara veren hastamızise yoktu.Tartışma ve Sonuç: Eltrombopagin ITP tedavisi için daha önce çoklu basamak tedavi almış olan hastagrubunda bile etkin ve güvenli bir seçenek olduğu görülmüştür.
Anahtar Kelime:

Efficacy of Eltrombopag in the Treatment of Steroid Resistant Immune Thrombocytopenia: A Retrospective Single Center Experience

Öz:
Introduction: Immune thrombocytopenia (ITP), which is also used as idiopathic thrombocytopenic purpura, is a clinical condition that can progress with severe thrombocytopenia and life-threatening bleeding. Thrombopoetin receptor analogues such as rompilostim and eltrombopag, which have been used in the last 10 years, are new agents with proven efficacy. Our aim in this study is to evaluate the efficacy and toxicity of eltrombopag in steroid resistant ITP patients with real life data. Methods: This study was conducted with a retrospective evaluation of patients treated with a diagnosis of ITP between January 2012 and September 2020. Patients under 18 years of age and using eltrombopag for non-ITP indications were excluded from the study. Results: The median age of 31 patients included in our study was 60 (25-87). Eighteen (58.0%) of these patients were women. The number of patients with at least one comorbidity was 19 (61.2%). All of the patients had received glucocorticosteroid treatment in the first line for ITP treatment. Splenectomy was applied as a second line treatment to 16 (51.6%) of these patients who were resistant to steroid treatment. Before eltrombopag, the median platelet value was 11x109/L (1x109/L - 46x109/L), while 24 (77.4%) patients responded to the treatment. In patients with a response, the median day 17 (day 3-57) thrombocyte count increased over 50x109/L. Sixteen of these patients (51.6%) had a response of 50 mg/day, seven (22.5%) 25 mg/day, and one (3.2%) patient 75 mg/day eltrombopag treatment. Two (6.4%) patients had an increase in grade 1 liver function tests. There was no patient who could not continue or interrupted the treatment due to side effects. Dıscussıon and conclusıon: It has been observed that eltrombopag treatment is an effective and safe option even in the group of patients who have previously received multiple-line therapy in ITP treatment.
Anahtar Kelime:

Belge Türü: Makale Makale Türü: Araştırma Makalesi Erişim Türü: Erişime Açık
  • 1. Cooper N, Bussel J. The pathogenesis of immune thrombocytopaenic purpura. Br J Haematol. 2006; 133(4): 364-374.
  • 2. Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, et al. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009; 113(11): 2386-2393.
  • 3. Arnold DM, Kelton JG. Current options for the treatment of idiopathic thrombocytopenic purpura. Semin Hematol 2007; 44: 12–23.
  • 4. Stevens W, Koene H, Zwaginga JJ, Vreugdenhil G. Chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: present strategy, guidelines and new insights. Neth J Med 2006; 64: 356–63.
  • 5. Cines DB, Bussel JB. How I treat idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP). Blood 2005; 106: 2244–51.
  • 6. Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019; 3(23): 3829-3866.
  • 7. British Committee for Standards in Haematology General Haematology Task Force. Guidelines for the investigation and management of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults, children and in pregnancy. Br J Haematol. 2003; 120(4): 574-596.
  • 8. Provan D, Arnold DM, Bussel JB, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019;3(22):3780-3817.
  • 9. Ware RE, Zimmerman SA. Anti-D: mechanisms of action. Semin Hematol. 1998; 35(1 Suppl 1): 14-22.
  • 10. Cooper N. State of the art - how I manage immune thrombocytopenia [published correction appears in Br J Haematol. 2017 May;177(4):661]. Br J Haematol. 2017;177(1):39-54.
  • 11. Puavilai T, Thadanipon K, Rattanasiri S, et al. Treatment efficacy for adult persistent immune thrombocytopenia: a systematic review and network meta-analysis. Br J Haematol. 2020;188(3):450-459.
  • 12. González-López TJ, Fernández-Fuertes F, Hernández-Rivas JA, et al. Efficacy and safety of eltrombopag in persistent and newly diagnosed ITP in clinical practice. Int J Hematol. 2017; 106(4): 508-516.
  • 13. Kuter DJ, Rummel M, Boccia R, et al. Romiplostim or standard of care in patients with immune thrombocytopenia. N Engl J Med. 2010; 363: 1889–99.
  • 14. Saleh MN, Bussel JB, Cheng G, et al. Safety and effcacy of eltrombopag for treatment of chronic immune thrombocytopenia: results of the long-term, open-label EXTEND study. Blood. 2013;121:537–45.
  • 15. Khellaf M, Michel M, Quittet P, et al. Romiplostim safety and effcacy for immune thrombocytopenia in clinical practice: 2-year results of 72 adults in a romiplostim compassionate-use program. Blood. 2011; 118:4338–45.
  • 16. Gonzalez-Lopez TJ, Alvarez-Roman MT, Pascual C, et al. Eltrombopag safety and effcacy for primary chronic immune thrombocytopenia in clinical practice. Eur J Haematol. 2016;97:297–302.
  • 17. Cheng G, Saleh MN, Marcher C, et al. Eltrombopag for management of chronic immune thrombocytopenia (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 study [published correction appears in Lancet. 2011 Jan 29; 377(9763): 382]. Lancet. 2011; 377(9763): 393-402.
  • 18. Provan D, Stasi R, Newland AC, et al. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood 2010; 115: 168-186.
  • 19. https://ctep.cancer.gov/ protocoldevelopment/electronic_applications/docs/CTCAE_v5_Quick _Reference_8.5x11.pdf (Accessed on March 09, 2018).
  • 20. Bussel JB, Provan D, Shamsi T, et al. Effect of eltrombopag on platelet counts and bleeding during treatment of chronic idiopathic thrombocytopenic purpura: a randomised, double-blind, placebocontrolled trial. Lancet. 2009; 373(9664):641-648.
  • 21. Özdemirkıran F, Payzın B, Kiper HD, et al. Eltrombopag for the Treatment of Immune Thrombocytopenia: The Aegean Region of Turkey Experience. Turk J Haematol. 2015;32(4):323-328.
APA Yıldız J, Aksu Söyler M, Yiğenoğlu T, Uncu Ulu B, Bakırtaş M, ŞAHİN D, BATGİ H, Merdin A, İSKENDER D, Kızıl Çakar M, DAL M, Altuntas F (2021). Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. , 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
Chicago Yıldız Jale,Aksu Söyler Merve,Yiğenoğlu Tuğçe Nur,Uncu Ulu Bahar,Bakırtaş Mehmet,ŞAHİN DERYA,BATGİ Hikmettullah,Merdin Alparslan,İSKENDER DİCLE,Kızıl Çakar Merih,DAL MEHMET SINAN,Altuntas Fevzi Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. (2021): 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
MLA Yıldız Jale,Aksu Söyler Merve,Yiğenoğlu Tuğçe Nur,Uncu Ulu Bahar,Bakırtaş Mehmet,ŞAHİN DERYA,BATGİ Hikmettullah,Merdin Alparslan,İSKENDER DİCLE,Kızıl Çakar Merih,DAL MEHMET SINAN,Altuntas Fevzi Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. , 2021, ss.74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
AMA Yıldız J,Aksu Söyler M,Yiğenoğlu T,Uncu Ulu B,Bakırtaş M,ŞAHİN D,BATGİ H,Merdin A,İSKENDER D,Kızıl Çakar M,DAL M,Altuntas F Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. . 2021; 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
Vancouver Yıldız J,Aksu Söyler M,Yiğenoğlu T,Uncu Ulu B,Bakırtaş M,ŞAHİN D,BATGİ H,Merdin A,İSKENDER D,Kızıl Çakar M,DAL M,Altuntas F Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. . 2021; 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
IEEE Yıldız J,Aksu Söyler M,Yiğenoğlu T,Uncu Ulu B,Bakırtaş M,ŞAHİN D,BATGİ H,Merdin A,İSKENDER D,Kızıl Çakar M,DAL M,Altuntas F "Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi." , ss.74 - 78, 2021. 10.5505/aot.2021.50103
ISNAD Yıldız, Jale vd. "Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi". (2021), 74-78. https://doi.org/10.5505/aot.2021.50103
APA Yıldız J, Aksu Söyler M, Yiğenoğlu T, Uncu Ulu B, Bakırtaş M, ŞAHİN D, BATGİ H, Merdin A, İSKENDER D, Kızıl Çakar M, DAL M, Altuntas F (2021). Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. ACTA ONCOLOGICA TURCICA, 54(1), 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
Chicago Yıldız Jale,Aksu Söyler Merve,Yiğenoğlu Tuğçe Nur,Uncu Ulu Bahar,Bakırtaş Mehmet,ŞAHİN DERYA,BATGİ Hikmettullah,Merdin Alparslan,İSKENDER DİCLE,Kızıl Çakar Merih,DAL MEHMET SINAN,Altuntas Fevzi Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. ACTA ONCOLOGICA TURCICA 54, no.1 (2021): 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
MLA Yıldız Jale,Aksu Söyler Merve,Yiğenoğlu Tuğçe Nur,Uncu Ulu Bahar,Bakırtaş Mehmet,ŞAHİN DERYA,BATGİ Hikmettullah,Merdin Alparslan,İSKENDER DİCLE,Kızıl Çakar Merih,DAL MEHMET SINAN,Altuntas Fevzi Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. ACTA ONCOLOGICA TURCICA, vol.54, no.1, 2021, ss.74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
AMA Yıldız J,Aksu Söyler M,Yiğenoğlu T,Uncu Ulu B,Bakırtaş M,ŞAHİN D,BATGİ H,Merdin A,İSKENDER D,Kızıl Çakar M,DAL M,Altuntas F Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. ACTA ONCOLOGICA TURCICA. 2021; 54(1): 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
Vancouver Yıldız J,Aksu Söyler M,Yiğenoğlu T,Uncu Ulu B,Bakırtaş M,ŞAHİN D,BATGİ H,Merdin A,İSKENDER D,Kızıl Çakar M,DAL M,Altuntas F Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi. ACTA ONCOLOGICA TURCICA. 2021; 54(1): 74 - 78. 10.5505/aot.2021.50103
IEEE Yıldız J,Aksu Söyler M,Yiğenoğlu T,Uncu Ulu B,Bakırtaş M,ŞAHİN D,BATGİ H,Merdin A,İSKENDER D,Kızıl Çakar M,DAL M,Altuntas F "Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi." ACTA ONCOLOGICA TURCICA, 54, ss.74 - 78, 2021. 10.5505/aot.2021.50103
ISNAD Yıldız, Jale vd. "Steroide Dirençli İmmun Trombositopeni Tedavisinde Eltrombopag Etkinliği: Retrospektif Tek Merkez Deneyimi". ACTA ONCOLOGICA TURCICA 54/1 (2021), 74-78. https://doi.org/10.5505/aot.2021.50103